Como controlar as diferenças individuais e de grupo nos escores pré-tratamento em um estudo controlado randomizado?

Andrew Gelman, no livro que escreveu com Jennifer Hill, declara no capítulo 9, (seção 9.3), na página 177:

É apropriado apenas controlar preditores de pré-tratamento ou, mais geralmente, preditores que não seriam afetados pelo tratamento (como raça ou idade). Este ponto será ilustrado mais concretamente na Seção 9.7 ...

E lá (9.7 é intitulado "não controle para variáveis ​​pós-tratamento"), ele discute o problema de medir variáveis ​​mediadoras, em vez do problema pré-mudança diretamente.

É importante afirmar aqui que eu acho que Gelman / Hill é um texto brilhante ... E eu estou gostando muito de entendê-lo. No entanto, essa parte despertou meu interesse, pois traz à mente a abordagem da Everitt & Pickles para o mesmo problema.

Everitt é de opinião que o uso de um escore de alteração (escore B - escore A) tenderá a influenciar suas descobertas em favor do tratamento, enquanto a inclusão de escores basais no modelo é mais conservadora. Eles apoiam isso com uma simulação - é bastante convincente.

Até aqui, meu entendimento é de que o que você está controlando são diferenças de grupo nas pontuações da linha de base que podem fazer com que o efeito aparente do tratamento seja maior do que é, ou exista, quando isso não ocorre. Também entendo que isso ocorre porque a regressão à média está em ação, de modo que pontuações mais altas da linha de base serão associadas a maiores diminuições e vice-versa, independentemente do efeito do tratamento.

Everitt é veementemente contra as "pontuações de mudança" e Gelman parece estar desaconselhando a inclusão das pontuações da linha de base no modelo.

No entanto, Gelman demonstra isso nas próximas 2 a 3 páginas, incluindo as pontuações pré-teste como preditor. Ele ressalta que você obtém uma variedade de efeitos plausíveis de tratamento que dependem da pontuação do pré-teste, e não uma gama de efeitos de tratamento que representam meramente incerteza nos efeitos.

Minha opinião é que o uso de "escores de mudança" parece não estar realmente fazendo alguma coisa sobre regressão à média, enquanto a inclusão do escore da linha de base como preditor permite que as diferenças do grupo da linha de base sejam canceladas , introduzindo essencialmente uma estrutura de covariância.

Sou médico e tenho que tomar decisões reais sobre quais tratamentos funcionam. Então, o que eu deveria fazer? Incluir pontuações da linha de base de cada pessoa ou usar "alterar pontuações"?

{Estou trapaceando, adicionando um comentário muito longo para a caixa de comentários.} Obrigado pela sua explicação. Parece que você encontrou ótimas fontes e fez muito para extrair boas lições delas. Existem outras fontes que valem a pena ler, por exemplo, um capítulo na Quase Experimentação de Cook e Campbell; uma seção no projeto e análise de Geoffrey Keppel; e acho que pelo menos um artigo de Donald Rubin. Também vou oferecer uma lição que recolhi (parafraseei) do trabalho de Damian Betebenner sobre os resultados dos testes dos alunos:

É razoável esperar que nenhuma melhoria ocorra sem uma determinada intervenção? Nesse caso, faz sentido analisar as pontuações de ganho, como na análise de variância. É razoável pensar que todos os alunos melhorariam até certo ponto, mesmo sem a intervenção, e que sua pontuação no pós-teste poderia ser prevista como uma função linear da sua pontuação no pré-teste? Nesse caso, a análise de covariância faria sentido.

do fluxograma ANOVA / ANCOVA

Além disso, talvez você saiba disso, mas o Paradoxo de Lord, referido por Betebenner, envolve a possibilidade de obter, com os mesmos dados, um resultado de diferença média zero usando um desses dois métodos, mas uma diferença significativa usando o outro.

Minha opinião, com base em leituras talvez mais limitadas que a sua, é que ambos os métodos têm um lugar e que Everitt e talvez também Gelman, por melhores que sejam, estão neste caso adotando uma linha muito dura.