Como você explica a diferença entre risco relativo e risco absoluto?

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Outro dia, tive uma consulta com um epidemiologista. Ela é médica com um diploma de saúde pública em epidemiologia e possui muita experiência estatística. Ela orienta seus bolsistas e residentes de pesquisa e os ajuda com questões estatísticas. Ela entende muito bem o teste de hipóteses. Ela teve um problema típico de comparar dois grupos para ver se há uma diferença no risco relacionado à ocorrência de insuficiência cardíaca congestiva (ICC). Ela testou a diferença média na proporção de indivíduos que receberam ICC. O valor de p foi de 0,08. Então, ela também decidiu examinar o risco relativo e obteve um valor-p de 0,027. Então ela perguntou por que um é significativo e o outro não. Observando os intervalos de confiança de 95% nos dois lados para a diferença e a razão, ela viu que o intervalo da diferença média continha 0, mas o limite superior de confiança para a razão era menor que 1. Então, por que obtemos resultados inconsistentes. Minha resposta enquanto tecnicamente correta não foi muito satisfatória. Eu disse: "Essas são estatísticas diferentes e podem dar resultados diferentes. Os valores de p estão na área de importância marginal. Isso pode acontecer facilmente". Acho que deve haver melhores maneiras de responder a isso em termos leigos aos médicos, para ajudá-los a entender a diferença entre testar o risco relativo versus o risco absoluto. Nos estudos epi, esse problema surge muito porque eles costumam observar eventos raros, em que as taxas de incidência de ambos os grupos são muito pequenas e o tamanho da amostra não é muito grande. Estive pensando um pouco sobre isso e tenho algumas idéias que vou compartilhar. Mas primeiro eu gostaria de saber como alguns de vocês lidariam com isso. Sei que muitos de vocês trabalham ou consultam na área médica e provavelmente já enfrentaram esse problema. O que você faria?

Michael R. Chernick
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Os modelos incluem outras covariáveis ​​além do efeito de grupo?
onestop
@onestop Existem covariáveis ​​que eles estão interessados ​​em ver, mas o teste real estava apenas comparando o efeito principal. Se você gostaria de comentar supondo que o teste foi baseado em um modelo ou evento de regressão, suponha que tenhamos tempo para obter dados do evento para ajustar-se a um modelo de regressão de Cox, fique à vontade para comentar. Eu adoraria ouvir suas idéias. Minha pergunta é dirigida ao problema geral e não apenas ao exemplo específico.
Michael R. Chernick
Eu quis dizer, o teste comparando o efeito principal (de grupo) foi ajustado para covariáveis ​​ou não foi ajustado? Se não for ajustado, pode ser útil fornecer a tabela 2 × 2, ou uma tabela semelhante, para focar idéias.
onestop
Não ajustado para esses testes específicos.
Michael R. Chernick

Respostas:

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Bem, pelo que você já disse, acho que você já cobriu a maior parte, mas só precisa colocar no idioma dela: um é uma diferença de riscos, um é uma proporção. Portanto, um teste de hipótese pergunta se enquanto o outro pergunta se p 2p2p1=0. Às vezes, estes são "próximos" às vezes não. (Feche aspas porque claramente elas não estão próximas no sentido aritmético usual). Se o risco é raro, esses são tipicamente "distantes". por exemplo,002/0,001=2(longe de 1) enquanto0,002-0,001=0,001(próximo a 0); mas se o risco for alto, eles estarão "próximos":.2/.1=2(longe de 0) e.2-.1=.1(também longe de 0, pelo menos em comparação com o caso raro).p2p1=1.002/.001=2.002.001=.001.2/.1=2.2.1=.1

Peter Flom - Restabelece Monica
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Você tem uma das minhas idéias lá, quando o número é pequeno, o que é comum no estudo de baixas taxas de incidência, as diferenças parecem pequenas, mas as proporções ainda parecem grandes. Seu exemplo numérico é muito atraente. Fico tentado a acrescentar algo sobre a estabilidade das estimativas sob a hipótese nula. Para alguns, isso pode ser muito técnico, mas no nível de sofisticação dela talvez não. Suponha que as duas populações tenham distribuições nominais com média zero e variância comum conhecida. Então a diferença normalizada é N (0,1) sob a hipótese nula, fornecendo uma estatística de teste muito estável.
Michael R. Chernick
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Mas, sob essas premissas, a proporção tem uma distribuição de Cauchy e pode ser muito grande. Talvez esse argumento precise ser modificado, pois as taxas de incidência precisam ser positivas e, possivelmente, a distribuição é muito distorcida. Eu acho que o que eu quero é um exemplo que mostre que a diferença tem uma distribuição muito estável e a razão não, especialmente porque o tamanho da amostra é pequeno e o denominador pode ficar muito próximo de 0. Alguém conseguiu um bom exemplo ilustrativo?
Michael R. Chernick
@ Peter Você quis escrever três não dois? Se sim, você poderia definir sua notação? pi
onestop
Eu acho que ele quis dizer p1 quando escreveu p0. Apenas um erro básico. Ter três ps neste contexto não faz sentido.
Michael R. Chernick
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Eu fiz a mudança para Peter. Grite comigo se eu fiz algo errado!
Michael R. Chernick
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Lembre-se de que, nos dois testes, você testa uma hipótese completamente diferente com diferentes suposições. Os resultados não são comparáveis, e isso é um erro muito comum.

Em risco absoluto, você testa se a diferença (média) na proporção difere significativamente de zero. A hipótese subjacente no teste padrão para isso assume que as diferenças na proporção são normalmente distribuídas. Isso pode valer para pequenas proporções, mas não para grandes. Tecnicamente, você calcula a seguinte probabilidade condicional:

P(p1p2=0|X)

com e p 2 as duas proporções, e X sua variável de motivos. Isso é equivalente a testar a inclinação b do seguinte modelo:p1p2Xb

p=a+bX+ϵ

ϵN(0,σ)

X

P(log(p1p2)=0|X)

o que equivale a testar a inclinação no seguinte modelo logístico:

log(p1p)=a+bX+ϵ

log(p1p)

A razão pela qual isso faz a diferença é dada na resposta de Peter Flom: uma pequena diferença nos riscos absolutos pode levar a um grande valor para as probabilidades. Portanto, no seu caso, isso significa que a proporção de pessoas infectadas não difere substancialmente, mas as chances de pertencer a um grupo são significativamente maiores do que as chances de pertencer ao outro grupo. Isso é perfeitamente sensato.

Joris Meys
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Acho que todos concordamos até agora que a principal razão do problema é que pequenas diferenças no risco absoluto podem levar a grandes diferenças no risco relativo. Afinal, 0,2 a 1 tem o mesmo risco relativo que 0,0002 a 0,0001. Penso que esta é a mensagem que podemos levar para casa ao leigo. Sua explicação é grande para os estatísticos, mas não tenho certeza de que ele seria facilmente entendido por um leigo e pode-se dizer "Assim que se você está testando uma hipótese diferente.
Michael R. Chernick
Você ainda está tentando determinar onde as taxas são diferentes ou não. Portanto, embora as hipóteses sejam diferentes, os resultados devem ser consistentes. Afinal P1-P2 = 0 é o mesmo que P1 / P2 = 1 "Então eu acho que o fato de que as hipóteses são diferentes perde o ponto e não é uma explicação satisfatória..
Michael R. Chernick
@MichaelChernick Eu estava prestes a dizer que as diferenças de proporção são condicionais e a razão de chances não é. Mas esse não é o caso, ambos fornecem exatamente o mesmo resultado após a transposição da tabela (no caso de uma tabela 2X2). Estou executando algumas simulações, mas não posso forçar os valores de p prop.test(ou chisq.testcomo é equivalente no caso 2x2) e fisher.testficar com mais de 0,005 de diferença. Então eu pergunto que testa ela usou ...
Joris Meys
It would either be chi square or Fisher's test. Most likely Fisher's test because she knows in small samples that the chi square approximatation is not good. When I do statistics for them I use SAS. She did her work using STATA. I can probably dig up the actual table.
Michael R. Chernick
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One additional consideration, since we're getting into this: log(p1p0)=log(p1)log(p0) which is clearly different from p1p0 and it is more different precisely when the p are small - that is, risk is slight. But I was trying to keep my first answer ASAP (that's As simple as possible!)
Peter Flom - Reinstate Monica